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基因治疗感觉神经性耳聋在白豚鼠试验中获良好

  豚鼠感觉神经性耳聋基因治疗试验结果良好

  我们的专家发现纳米羟基磷灰石可以用于基因转移载体中南大学湘雅三医院耳鼻咽喉科专家孙虹及其研究小组发现,经过十年的研究,羟基磷灰石作为无机纳米基因转染载体用于治疗内耳感觉神经病耳聋疾病,在豚鼠实验中取得了良好的效果。这一研究成果得到了国际行业专家的广泛认可。国内外多家实验室已经证明,基因治疗原理可以用来转染内耳,治疗感觉神经性耳聋患者的耳朵,从而避免形成不可逆的听力障碍。长期以来,在内耳疾病的基因治疗领域,国际医学界大多采用病毒作为基因转染载体。虽然基因转染率较高,但病毒载体致癌性高,对患者过敏,临床风险大。非病毒载体,脂质体和聚合物为基因载体,但也具有较大的细胞毒性,且制备和储存复杂,生产成本高。孙红教授带领团队以无机纳米领域为基因转移载体,与中南大学粉末冶金国家重点实验室合作,经过多年的潜心研究,从无数的无机纳米材料中,最后选择羟基磷灰石(HAT)作为纳米基因的基因递送载体,以成功表达活体豚鼠耳蜗细胞中的基因产物(NT-3基因)。这项独创性和创新性的研究表明,尽管目前羟基磷灰石的转染率不是很高,科学的可能性强烈地表明了技术的可行性。据孙宏教授介绍,下一步是通过改进羟基磷灰石纳米基因载体的制备工艺和制备条件,提高基因转染率,形成具有自主知识产权的基因载体产品。同时,我们也可以依靠这项新技术,根据人畜不同组织器官的特点,针对不同种类,组织,器官开发更多的基因治疗产品,推动相关材料科学和生物医药产业的发展。点击

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