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NEJM:利用基因治疗失明获成功

  NEJM:成功的基因治疗失明

  一位美国研究人员说,一年前,三名盲人为20岁的志愿者接受了基因治疗,现在这些志愿者的视力有所改善,一名志愿者甚至可以阅读汽车仪表板。相关研究发表在“新英格兰医学杂志”(NEJM)8月12日刊。所有这三位志愿者都有Leber的先天性白内障,这是一种由RPE65(由视网膜细胞的RPE65基因产生的特殊维生素A)引起的遗传性视网膜疾病。基因突变导致患者的视力随着年龄的增长而下降,因此有些人在成年后会失明,对这种疾病没有有效的治疗。宾夕法尼亚大学队的Artus Staffkins将正常的DNA注入病毒,并将病毒注入患者的眼睛细胞。三个月后,三名接受治疗的患者的视力得到了改善,肉眼看到了光线,然后他们无法做到。此外,治疗一年后,患者的眼睛和身体都没有发生免疫反应,其中一位女性患者在治疗过程中有“第二视力”,她的大脑已经学会了从一个地区在基因治疗后恢复活力的视网膜,使她能够阅读仪表板的数字。1999年,一名18岁的肝病男孩经过4天的基因治疗后死亡,导致基因治疗的严重损失,对基因治疗实验犹豫不决“,RPE65基因治疗是安全的,患者视力也有明显稳定的提高,希望能继续试验,解决安全有效的关键问题,“Szsidstock博士说。在接下来的几年中,研究人员将不断观察患者的病情,并将与其他患者进行实验,观察注射不同剂量的DNA是否更有效。Leber先天性白内障是一种视网膜色素变性,影响大约2000美国Leber先天性白内障患者约20万人患有色素性视网膜炎

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