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我国科学家成功获得亨廷顿舞蹈症转基因猪模型

  中国科学家成功获得了亨廷顿舞蹈病转基因猪模型

  中国科学院广州生物医药与健康研究所研究员赖良学与美国埃默里大学教授李晓江合作,成功获得了人类亨廷顿病的转基因猪模型,南方医科大学顾文堂教授的帮助下,转基因猪模型显示亨廷顿舞蹈病的典型症状。这项研究于8月8日在国际权威杂志Human Molecular Genetics上发表。赖雷学率领研究小组利用体细胞转基因技术和体细胞核移植技术,与李晓江研究小组密切合作,共同打造亨廷顿转基因载体,成功获得6只亨廷顿病转基因猪;在转基因猪脑中首次发现亨廷顿舞蹈病患者脑中存在类似的神经细胞凋亡,这是亨廷顿舞蹈病动物模型中的第一个发现。本研究结果对于亨廷顿舞蹈病的发病机制及治疗药物的开发具有重要意义,同时也使人们更加意识到建立转基因动物模型的重要性。亨廷顿舞蹈症也称慢性进行性舞蹈症,是一种缓慢发作的遗传性神经退行性疾病,人群中约有十分之一患病,目前国内外医学界将“舞蹈病”视为不治之症以前,亨廷顿舞蹈病研究的动物模型主要是啮齿动物(大鼠,小鼠)。由于人类与人类在生理,代谢等方面的巨大差异,啮齿类动物模型与人类疾病的症状有一些不一致的地方。这对于病理学的研究是非常不利的,尤其对于一些治疗药物和手段。此前,世界上的其他科学家试图建立亨廷顿氏病的大动物模型,但没有一个成功。

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